Una luce di speranza si accende oggi per la comunità dei pazienti con la SLA. Questa malattia così poco certa nella sua storia e nella prospettiva futura, oggi subisce una battuta di arresto grazie al progredire della ricerca. Annunciato oggi al congresso annuale ENCALS (European Network to Cure ALS) i dati a 12 mesi dello studio in aperto mostrano un beneficio clinicamente significativo su diversi parametri.
Prima di tutto i dati mostrano che il trattamento precoce con tofersen rallenta il declino sia della capacità respiratoria vitale lenta sia della capacità muscolare. Non solo. Sono state osservate riduzioni della proteina SOD1 totale e del neurofilamento, vale a dire di uno dei marcatori associati al danno assonale e alla neuro degenerazione. La maggioranza dei partecipanti, inoltre, è sopravvissuta senza ventilazione permanente (PV), questo lascia pensare che il farmaco agisca positivamente sia sulla sopravvivenza che sulla capacità di prevenire eventi avversi.
