accesso gratuito al tofersen per pazienti sla con MUTAZIONE SOD1

La ricerca, giunta al termine della fase 3, dimostra segnali positivi in alcune funzioni fondamentali per la qualità di vita dei pazienti con tale mutazione, che potranno accedere gratuitamente al medicinale. Nonostante non sia stata confermata l’effettiva efficacia del farmaco in tutte le forme di #SLA con la rara mutazione SOD1, l’annuncio dell’azienda farmaceutica Biogen segna comunque un passo importante. “L’annuncio conferma il progresso della scienza nel trovare risposte terapeutiche attraverso la genetica. Da oggi, AISLA rafforzerà ulteriormente l’impegno finanziario nel sostenere in tal senso la ricerca scientifica.”

Questa la dichiarazione della presidente di AISLA Fulvia Massimelli che prosegue: “La possibilità di accedere gratuitamente al farmaco è importantissima. Al fine di assicurarne la possibilità a tutti i pazienti idonei, l’associazione si mette a disposizione dei Centri Italiani in grado di somministrarlo”. Visti i risultati, confidiamo sul fatto che proseguendo su questa strada si arriverà a comprendere sempre più il ruolo dei fattori genetici che causano la malattia e, di conseguenza, a scoprire nuove terapie.