Svolta per gli ammalati di SLA con mutazione del gene SOD1. Biogen ha preso l’importante decisione di rendere accessibile il farmaco sperimentale Tofersen per le persone con SLA causata da mutazione del gene SOD1. Nonostante la sperimentazione non sia conclusa e i risultati definitivi riguardo sicurezza ed efficacia non siano ancora disponibili, le associazioni dei pazienti, e in particolare quella italiana, avevano chiesto con determinazione di poter accedere a questa innovativa terapia in considerazione della positività dei dati preliminari. Il programma si svolgerà tra luglio e novembre in due tappe, dando priorità agli ammalati con forme rapidamente progressive. Anche se non vi è certezza dei risultati e le persone con questo tipo di mutazione rappresentano solo il 2% di tutti i casi di SLA, questo è un momento importante nella storia di questa malattia e per questo ringraziamo Biogen di essere al nostro fianco.
